Les cadres d’évaluation des médicaments pour maladies rares

Les médicaments pour maladies rares peuvent répondre à d’importants besoins non comblés chez les patients vivant avec des maladies très incapacitantes et potentiellement mortelles; toutefois, leur cout très élevé peut être problématique pour les régimes d’assurance médicaments et les systèmes de santé publics.

L’application des méthodes habituelles d’évaluation des technologies de la santé aux médicaments pour maladies rares pose plusieurs problèmes. Pour y répondre, les organismes et les bailleurs de fonds publics ont mis sur pied des processus et programmes distincts ou modifiés pour l’examen et la formulation de recommandations de remboursement visant ces médicaments.

L’ACMTS a réalisé une analyse de l’environnement visant à recenser, à décrire et à comparer les approches des organismes d’évaluation des technologies de la santé du Canada et d’ailleurs à l’égard de la formulation de recommandations de remboursement visant les médicaments pour maladies rares. Le rapport présente une comparaison des processus d’examen et de prise de décisions d’organismes du Canada, du Royaume-Uni, de l’Australie, de la Nouvelle-Zélande, de l’Allemagne, de la France et des États-Unis. On y trouve en outre de l’information sur les méthodes suivies par certains régimes d’assurance médicaments canadiens et étrangers pour l’évaluation et la prise de décisions de financement.