L’efficacité des inhibiteurs de PCSK9 dans le traitement de l’hypercholestérolémie familiale

L’hypercholestérolémie familiale est un trouble génétique causé par des mutations homozygotes ou hétérozygotes des gènes codant pour le récepteur des lipoprotéines de basse densité (cholestérol LDL), l’apolipoprotéine B, ou la proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 9 (PCSK9). Elle se caractérise par des taux très élevés de cholestérol LDL et est associée à un risque accru d’athérosclérose cardiovasculaire d’apparition précoce.

Cette demande consistera à effectuer une étude d’observation au sujet des anticorps monoclonaux inhibiteurs de PCSK9, notamment l’évolocumab et l’alirocumab, afin de déterminer les bienfaits de ces médicaments en contexte réel.

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