Thérapie génique : règlementation internationale et activités d’ETS, et statut de remboursement

Durant la dernière décennie, d’importants progrès scientifiques ont été réalisés dans le domaine de la thérapie génique. Plus récemment, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé ses deux premières thérapies géniques pour les cancers du sang, et le National Health Service du Royaume-Uni a annoncé sa décision de financer une thérapie génique pour une maladie métabolique héréditaire. Au Canada, on s’attend à des demandes d’évaluation de nouveaux médicaments en thérapie génique dans un avenir rapproché.

Pour mieux comprendre le paysage actuel, l’ACMTS entreprend une analyse de l’environnement afin de répertorier les activités de règlementation internationales et d’évaluation des technologies de la santé, et touchant au statut de remboursement, de la thérapie génique. Cette analyse de l’environnement appuiera les initiatives plus étendues du groupe de travail sur la thérapie génique de l’ACMTS.

Les principaux objectifs de cette analyse de l’environnement sont :

• de relever comment la thérapie génique est définie par la règlementation et les organismes d’ETS à l’échelle internationale;
• de répertorier les lignes directrices ou les cadres d’évaluation de la thérapie génique des organismes d’ETS à l’échelle internationale;
• de trouver toutes les homologations règlementaires émises et les décisions de remboursement au sujet de la thérapie génique à l’échelle internationale.